熱烈祝賀杭州天璣濟世生物科技有限公司(以下簡稱“天璣濟世”)開發(fā)的全球首創(chuàng)具有自主知識產權的線粒體自噬誘導劑小分子化合物TJ0113獲得美國食品藥品管理局(FDA)對該項目的臨床默示許可,適應癥為Alport綜合征。
在此次FIC罕見病藥物TJ0113的研發(fā)過程中,有濟醫(yī)藥承擔了早期成藥性篩選和支持IND Enabling的全套非臨床實驗室研究任務,全面負責了該項目的藥效學、藥代動力學和毒理學評價工作。有濟醫(yī)藥組織強有力的技術交付和項目管理團隊,在研究過程中快速響應、高效溝通,及時、全面的提交供FDA申報用的IND Enabling資料,為TJ0113順利獲批貢獻了力量。
TJ0113此次FDA獲批的適應癥為罕見病Alport綜合征,并在臨床前多種疾病動物模型中展示了極大的治療潛力。Alport綜合征(AS)是一種遺傳性腎臟膠原病,由編碼IV型膠原蛋白α-3 鏈、α-4 鏈和α-5 鏈的基因COL4A3,COL4A4和COL4A5的突變引起,導致腎小球基底膜病變,從而引起腎臟的進行性病變。病人常表現為血尿、蛋白尿和腎功能進行性惡化。隨著病情進展,往往在30-40歲發(fā)生腎衰竭,進入透析。而目前AS暫無根治手段,尚缺乏全球公認的既有效而又無或少有不良反應的治療AS的藥物。臨床急切期待可應用至AS患者,延緩AS進展至腎衰竭,延長AS患者的生存期、改善AS患者生活質量的創(chuàng)新藥。TJ0113除此次FDA獲批臨床外,在今年5月份,天璣濟世已經向中國藥監(jiān)部門提交適應癥為Alport綜合征的IND申請并獲得受理,相信TJ0113能為罕見病Alport綜合征患者帶來新的希望。
關于天璣濟世
天璣濟世成立于2021年8月,同年成為未來科技城海內外高層次人才創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)重點項目。公司有多條研發(fā)管線并行,目前主要在研項目有小分子選擇性線粒體自噬誘導劑、腫瘤免疫增強劑等,均為全新靶點或機制。天璣濟世在2022年度榮獲浙江省“科技型中小企業(yè)”及“創(chuàng)新型中小企業(yè)”雙重認定;在2023年3月榮獲“國家科技型中小企業(yè)”;在2023年5月被認定為“杭州市企業(yè)高新技術研究開發(fā)中心”。未來,天璣濟世將繼續(xù)砥礪前行,為中國的生物醫(yī)藥產業(yè)發(fā)展貢獻更多力量。
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